Um paciente com síndrome de Down participou pela primeira vez de um estudo clínico para avaliar a eficácia de um novo tratamento para Alzheimer. O paciente recebeu uma dose de um medicamento experimental desenvolvido para reduzir a quantidade de proteína precursora de amiloide (APP) em adultos com a síndrome que têm risco genético de desenvolver a doença, principal forma de demência.
Pessoas com síndrome de Down nascem com um cromossomo extra que carrega um gene crucial para causar Alzheimer. O gene produz uma proteína que causa o acúmulo de placas no cérebro.
Quando a maioria das pessoas com síndrome de Down chega aos 40 anos, elas já desenvolveram essas placas. Pode levar mais uma década ou mais para surgirem os sintomas, mas, eventualmente, espera-se que até nove em cada dez pessoas com a síndrome desenvolvam Alzheimer.
Para mudar essas probabilidades, no mês passado, pesquisadores administraram a primeira dose de um medicamento experimental a um participante do novo ensaio clínico, chamado estudo HERO. O medicamento foi desenvolvido para impedir a formação de placas causadoras de Alzheimer no cérebro.
“O que torna este estudo notável é que ele tem como alvo a causa genética subjacente da doença de Alzheimer em pessoas com síndrome de Down”, diz o médico Michael Rafii, diretor médico do ATRI e supervisor investigativo do estudo.
Liderado pela Ionis Pharmaceuticals, o estudo deve durar dois anos, com um número inicial de 30 participantes, em locais nos Estados Unidos e Europa.
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Há outro estudo em andamento que avalia uma vacina destinada a retardar o Alzheimer em pessoas com síndrome de Down, visando as placas amiloides no cérebro. No final deste ano, a mesma equipe investigará o uso de donanemabe, medicamento para a doença já aprovado pela FDA, agência que regula medicamentos nos Estados Unidos.
“Agora, alguém com síndrome de Down pode ir a uma dessas clínicas de pesquisa especializadas e escolher entre vários estudos”, pontua Rafii. “Isso nunca foi possível nesta área”
Esses estudos sinalizam o progresso recente da pesquisa sobre síndrome de Down, descrito em um novo artigo na Lancet, coautorado por Rafii e pelo professor da Universidade do Sul da Califórnia (USC) Jonathan D. Santoro.
O novo medicamento experimental avaliado neste estudo, o ION269, foi desenvolvido para interromper a produção de placas amiloides. Ele faz parte de uma classe chamada oligonucleotídeos antisense.
Os participantes do estudo HERO receberão uma injeção do medicamento experimental na região lombar. O medicamento então viajará para o cérebro, onde deverá atuar. O objetivo do estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos deste tratamento na placas amiloides no cérebro.
Fonte: Jornal O Globo
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